En algunas enfermedades no bastará con realizar autotrasplantes, sino que habrá que corregir defectos genéticos. Las células madre embrionarias de ratón (y quizá las humanas), son excelentes para manipulación genética, y pueden realizar recombinación homóloga, por lo que se podría ensayar incluso terapia génica sustitutiva, reemplazando genes anómalos por versiones correctas.
Imaginemos el caso de un paciente aquejado de anemia falciforme o talasemia (enfermedades genéticas que afectan a la hemoglobina). Se realiza la transferencia de núcleo somático a óvulos, se desarrolla el blastocisto artificial, se aislan las células madre y se manipulan por ingeniería genética para corregir el defecto. Una vez asegurados de que el gen se ha insertado correctamente (por recombinación homóloga) y se puede expresar, se induce la diferenciación de las ES hasta células sanguíneas o sus precursores pluripotentes, que podrían recolonizar la médula ósea, y se curaría la enfermedad de modo permante.
También se puede intentar la manipulación genética de células madre no embrionarias: células madre neuronales de fetos humanos fueron manipuladas genéticamente, y demostraron su capacidad de secretar productos terapéuticos, por lo que muestran un potencial para corregir defectos metabólicos en neuronas y glía.
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